Νεότερες θεραπείες για τη Rendu-Osler
Η Κληρονομική Αιμορραγική Τηλαγγειεκτασία (Rendu-Osler-Weber) είναι ένα κληρονομικό νόσημα και οι πάσχοντες παρουσιάζουν αιμορραγίες συνήθως από τη μύτη (επίσταξη ή βαριά ρινορραγία) καθώς και αιμορραγίες από το πεπτικό λόγω παρουσίας αγγειοδυσπλασιών.Οι ασθενείς χρειάζονται χρόνια υποκατάσταση με σίδηρο και σε ορισμένες καταστάσεις μεταγγίσεις.Σε ορισμένες περιπτώσεις τα συμπτώματα είναι πολύ σοβαρά, επηρεάζεται η ποιότητα της ζωής και από τις συχνές μεταγγίσεις δημιουργούνται αλλοαντισώματα με αποτέλεσμα να κάνουν δύσκολη την ανεύρεση συμβατών μονάδων αίματος.
Από τα νεότερα φάρματα που δοκιμάζονται είναι αντιαγγειογενετικοί παράγοντες που φαίνεται να έχουν αποτέλεσμα τόσο στην μείωση των αιμορραγιών αλλά και στη βελτίωση των αγγειοδυσπλασιών. Από αυτούς τους παράγοντες ιδιαίτερο ενδιαφέρον υπάρχει για τη θαλιδομίδη και για το bevacizumab (Avastin). Ειδικά το τελευταίο έχει δοκιμαστεί και σε διαλύματα για ψεκασμό στη μύτη ή για υποδόρια ένεση εάν το κύριο σύμπτωμα είναι η ρινορραγία.
Τα φάρμακα αυτά παραμένουν εκτός επίσημης ένδειξης αλλά σε ασθεκτικές περιπτώσεις έχουν δωθεί και στην Ελλάδα μετά από ειδική έγκριση με ικανοποιητικά αποτελέσματα.
Συγγραφέας
Θεώνη Κανελλοπούλου
Θεώνη Κανελλοπούλου, MD, PhD
Αιματολόγος, Ωνάσειο Καρδιοχειρουργικό Κέντρο